伴随个性化治疗的兴起，以及诊断技术的不断提高，个性化药物研发正深刻改变着制药行业。业内专家表示，现在处于开发阶段的药品在未来进入市场时，会遇到更多的竞争对手、更大的定价压力和对于临床结果差异化的更高要求，因此，那些有长远眼光的制药公司和生物技术公司，在药物研发的初始阶段，就已经关注到药物的个性化使用。

针对这一趋势，国家新药筛选中心（NCDS）和珀金埃尔默（PerkinElmer）公司于4月9日在上海宣布展开合作，在中国建立个性化药物研究技术平台。将通过对患者样品基因组的测序，从而建立药物分析用的基因组信息，包括验证用于个性化疾病治疗的生物标记物和相关信息解决方案。

个性化医疗与用药

“个性化医疗的实现使得医生可以根据不同患者的基因和生物学特点预测他们对一种特定药物的反应，并因此找出最适合的治疗方案，提高疗效，减少不良事件的发生。”国家新药筛选中心主任王明伟博士指出，“个性化医疗可以使特定人群和针对个体患者疗法的有效性和安全性实现最大化。”

市场研究数据表明，全球个性化医疗可节约3800亿美元。发达国家预计，2020年医疗费用会增加20%的GDP，个性化医疗通过避免无效的治疗费用，可明显降低成本。比如K-RAS类疾病，最新研究表明，如果只使用Erbitux和Vectibix治疗K-RAS直肠癌患者，单在美国每年就可节约6000万美元。

珀金埃尔默公司董事长兼首席执行官Robert F.Friel表示，随着对药物基因组学的认知正在不断增加，分子诊断所必需的技术也越来越完善，FDA已经批准了很多诊断及药物治疗标记，个性化医疗和用药的早期应用证明了它在保健系统发展中的潜能，其发展前景看好。

“小众药”的潜在市场

个性化治疗与用药能够全球范围内迅速崛起，显然还因为其带来的巨大的市场机遇。普华永道近期的分析报告认为，个性化用药具有“深远性影响”，将会对传统医疗保健带来机遇和挑战。普华永道预测，美国个性化用药市场规模将以10%的年增长率扩张，到2015年，美国个性化医疗和福利市场整体规模将达到4520亿美元。

此外，一项统计数据表明，风湿性关节炎药物的有效比率一般为50%，治疗老年痴呆症药物的有效比率为30%，而癌症药物的有效比率仅25%。这也显示出进行药物的个性化开发意义重大，而且具有一定的市场需求。

值得一提的是，虽然由于开发新药成本很高，政府批准新的诊断方法或药物的时间很长，医生也习惯于使用传统治疗药物，因而以往制药企业通常都更愿意集中资金和人力研究对大部分人有效的候选药物，放弃为小部分人群而开发的新疗法和药物。

“但随着个性化用药市场的强劲增长，其对于制药行业的重塑不仅仅体现在商业模式上，更使得制药业将不再仅仅关注重磅炸弹级药物的开发，而会采取一种更加合作的模式，重点关注更加专业化治疗领域。企业在开发新药的同时，会更注重与之配套的生物标记物的研究。”Robert F.Friel指出。

麦肯锡的一项分析报告指出，生物标记正在帮助制药公司和生物技术公司进行产品研发。通常这些公司会开发生物标记，用于配套诊断试验，以确定病人对药物的反应情况或发生副作用的可能性。如果一种新药在研发的同时可以发现其生物标志物，该药物上市后就可以在临床上被精准使用。这使得企业可以根据药物使用的精准性来提升议价能力，最终企业的市场回报反而更有保障。

据了解，乳腺癌靶向治疗药物赫赛汀，其生物标志物检查发现只有20%的患者可以有效使用这个药物。这样，公司虽然丧失了80%的患者市场，可由于其对这20%患者的明确治疗效果，最终使得全球赫赛汀的销售量超过50亿美元。业内专家表示，如果能对个性化药物正确定位并加以管理，其投资回报甚至能等同于传统药物。

国内发展处在初始阶段

值得一提的是，与个性化医疗、用药及相关研发在国际上的崛起形成明显对比的是，其在国内的发展显得较为滞后。据了解，2004年，中国工程院院士周宏灏在中南大学湘雅三医院成立了个性化药物治疗咨询中心，标志着我国基因导向个性化药物治疗正式启动。但其后几年，虽然各大医院都在与国外一些医学中心合作进行基因领域的研究，但基因检测市场却一直被民营小型医疗机构占据，直到2009年年底，广东省人民医院挂牌成立了“华南临床基因检测中心”，才真正标志着我国三甲医院对基因检测领域的关注和介入。

而随着中国医药市场在全球扮演日益重要的角色，以及政府和制药界对这一领域的重视加深，个性化药物研发在中国已开始加速。

4月2日，中国科学院生命科学与生物技术局发布了《中国科学院战略性先导科技专项个性化药物研究任务招标指南》，该指南指出，根据中国科学院“创新2020”的部署，中国科学院战略性先导科技专项“个性化药物—基于疾病分子分型的普惠新药研发”建议通过了院和国家咨评委会的评审和审议，进入组织实施阶段。

该专项共设置“肿瘤疾病分子分型和生物标志物”、“肿瘤个性化药物研究”、“糖尿病疾病分子分型和生物标志物”、“糖尿病个性化药物研究”4个项目。业内专家表示，通过个性化药物研究中心及其核心数据库和资源库的建设，实现资源、信息的共享与集成，有助于推动国内个性化药物研究的发展。

此次国家新药筛选中心与珀金埃尔默公司宣布展开合作，在中国建立个性化药物研究技术平台，更标志着我国个性化医疗发展向前迈了一步。国家新药筛选中心主任王明伟博士指出，“双方将通过经验、专业技能和创新能力的分享，建立一个个性化的药物研发与开发技术平台，验证用于中国患者个性化疾病治疗的生物标志物，从而让患者得到更准确、更安全、更有效的治疗。”Robert F.Friel进一步指出，此次合作将首先进行一项有关代谢疾病的研究，从而通过利用新一代测序技术为中国人群验证新的诊断方法。技术平台一旦得以优化，就会在整个中国的测试实验室和医院实施。该个性化医疗合作项目，将有助于改善中国医疗保健服务的质量，推动中国个性化医疗、用药以及个性化药物研究。

面对更大的定价压力和对于临床结果差异化的更高要求，那些有长远眼光的制药公司在药物研发的初始阶段，就已关注到药物的个性化使用。