关键词：医药行业；基因；商业化应用；专利之争；伦理之辩
摘 要：我国在基因治疗领域保持世界领先优势，拥有全球首个批准上市的基因治疗药物，早于美国同类药物获批 12 年。基因编辑作为基因治疗的底层技术，我国同样居世界前列，有望延续领先优势。目前，政策上的监管尚处于真空期，为下游应用的进一步探索开放了一定的自主性。
目 录：

1. 神奇“基因剪刀”，掀起基因工程新高潮 ............. 3

1.1. 技术持续进步，源代码修改普及在望......................... 3

1.2. 应用前景广阔，开辟临床治疗新路径........................ 6

2. 商业化应用全面展开，资本助力产业前行..................... 8

2.1. 商用化进程一日千里，千亿美元市场方兴未艾................ 8

2.2. 产业链分化初具雏形，基因治疗开发风起云涌................ 9

2.3. 粮草未动，资本先行.....................11

3. 专利与伦理，不可忽视的制肘藩篱.................11

3.1. 专利之争：谁将成为基因编辑领域的“高通”？ ...............11

3.2. 伦理之辩：科学家可否拥有“上帝之手”？............. 12

4. 中国迎风起舞，把握历史发展机遇........................ 13

4.1. 回顾历史，基因治疗领域领跑世界 10 年.............. 13

4.2. 立足当下，延续领先优势，迎接发展机遇.............. 14

5. 相关上市公司................. 15

6. 风险提示................... 16

6.1. 监管政策风险................. 16

6.2. 临床研究的不确定性风险............... 16

6.3. 技术不规范使用带来的伦理问题风险......... 16