关键词：淋巴瘤;弥漫性;临床期;尼曼-匹克氏病;器官疗法;恶性黑色素瘤;镰状细胞血症;硬皮病;神经母细胞瘤;隐球菌病;
摘 要：1.2015年4月1日,Idera公司宣布FDA授予了IMO-8400治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的孤儿药资格。2.2015年4月1日,Sigma-Tau公司宣布FDA授予了STP-206预防坏死性小肠结肠炎的孤儿药资格。3.2015年4月6日,Curis公司宣布FDA授予了CUDC-907用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的孤儿药资格。目前获得该适应证孤儿药资格的药物除了上述的IMO-8400还有临床期的KPT-330、MOR-208、Mocetinostat、KTEC19;暂停试验的
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