关键词：Alipogene tiparvovec；Glybera,AAV1-LPLSS47X；药理学；毒理学；临床研究
摘 要：目的:为其他基因治疗药物的研发提供思路。方法:查阅文献,整理和归纳Alipogene tiparvovec药理学、毒理学、临床有效性和安全性相关研究进展。结果与结论:Alipogene tiparvovec通过腺病毒载体(AVV1)将活性LPL基因(LPLS447X)整合入肌细胞脱氧核糖核酸,从而使这些肌细胞能产生正常数量的LPL,真正实现用外源正常基因替代缺陷基因治疗疾病的目的。临床研究显示,一次性肌内注射单剂量本品,可显著降低血液中的甘油三酯和乳糜微粒浓度,临床症状和痛苦明显缓解,腺炎发病率明显下降,可有效治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症及预防其并发症;接受本品治疗的患者目前除局部的肌炎不良反应外,...
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