“卫生技术评估可助力医保卫生决策，在审视一项卫生技术时，要结合其特性、安全性、经济性及伦理可及性来进行综合评估。之后，卫生技术评估在罕见病领域也可以进一步探索。"在第十届中国罕见病高峰论坛上，复旦大学公共卫生学院教授胡善联表示，卫生经济学与卫生技术评估可助力罕见病患者获得更有价值的治疗。

卫生技术评估作为一种国际认可的政策决策工具，对科学有效地提供罕见病用药保障具有重大现实意义。

破解支付难题

多方参与共付创新模式

9月11日《中国罕见病定义研究报告2021》发布，首次提出“中国罕见病2021年版定义"，即应将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病"列入罕见病。

虽然罕见病因患病率低和患病人数少而得名，不过罕见病医疗保障压力并未因低发生概率而减轻。目前，全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的罕见病有药可治。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，罕见病药物大多价格昂贵，给患者和家庭带来沉重的经济和心理负担。

我国医疗保险如何创新罕见病药品支付方式还有待探讨和实践，胡善联提出：“鉴于罕见病种类多、费用高的特点，在医保价格谈判中应该有总体规划、实行选择性谈判计划。解决罕见病药物可及性问题，仍需要寻找多元支付方式，可以考虑建立罕见病药物的专项基金。"

暨南大学基础医学与公共卫生学院医保大数据研究所所长夏苏建认为：“提高罕见病保障的制度重在预防，重在可防可治的罕见病，重在建立多层次的特殊医疗保障制度，重在建立可持续发展的多元化筹资机制。"

近年来，我国罕见病相关政策法规逐步健全，包括2020年中共中央、国务院印发实施的《关于深化医疗保障制度改革的意见》指出，要探索罕见病用药保障机制，很多地区也在积极探索罕见病保障机制，最早以青岛为代表，浙江、江苏、山东、陕西，包括上海、成都、佛山、广州等地纷纷探索罕见病保障机制，并且取得初步成效。

夏苏建进一步介绍了广东省罕见病药物保障多元化模式，比如佛山创新性地将国家罕见病目录中的罕见病纳入医疗救助范围；广州建立了政商融合型的医疗保险，由穗岁康提供保障，并且可以带病参保。这些都为进一步建立健全多层次的罕见病医疗保障提供了积极而有意义的探索。

药物价值证据

提升高质量药物可及性

据统计，目前已在我国上市且有适应症的50多种罕见病药品中，已有超过40种纳入国家医保药品目录。对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力等原因，无法被纳入基本医保支付范围。

天津大学药物科学与技术学院教授吴晶表示：“我国对罕见病患者的用药保障有了较大的进展和突破。但是高值罕见病药品可及性和可获性仍有较大缺口，尤其是年费用超百万元的罕见病药品，目前在国家基本医疗的保障路径中还没有政策窗口让这些药品进入医保目录。"

卫生技术评估（HTA）是指运用循证医学和卫生经济学的原理和方法对卫生技术的技术特性、临床安全性、有效性、经济学特性及社会适应性进行系统全面的评价，为各层次的决策者提供合理选择卫生技术的科学信息和决策依据。

有文献报道，加拿大的卫生技术局（CADTH），在2004-2015年间评估HTA报告中有63份是罕见病药品，经过卫生技术评估后，最终有31个罕见病药品纳入报销范围。没有被纳入报销的药品中，有10个缺乏临床疗效证据，有8个证据不足（指在HTA评价中除了疗效证据之外的其他证据不足，导致没有进入医保目录），只有2个药品因为不具有成本效果、治疗成本高昂没有进入目录。

吴晶认为，卫生技术评估就是为罕见病药品的医疗保障服务，希望罕见病药品能够进入更多的保障计划，提高患者可及性。一些罕见病药品由于缺乏临床疗效数据，还没有得到基本医疗保障报销；未来高值罕见病药品进入基本医疗保障计划和惠民保，或商业医疗保险，都必须进行全面的卫生技术评估。

卫生和健康领域决策者面临全球化挑战，如何在这样一个复杂体系里，决定是否需要投入、覆盖或报销某一项卫生技术或药品，决策者通常需要在不同准则之间作出取舍。诺华肿瘤药物价值证据总监熊腾滨认为，多准则决策分析（MCDA）可以帮助决策者在复杂的价值组合和备选方案中作出选择。

熊腾滨表示：“中国目前已经建立并在完善一系列快速、绿色通道以保证罕见病患者能够及时用上救命药。面对多数罕见病药品高昂的价值，`有药用'和`用得起'同样重要。特别是孤儿药进医保所涉及的公平性与伦理问题，相关政府部门应根据当前经济、卫生和文化事业的发展程度，制定相应的社会价值判断标准，确保罕见病患者公平获得药物治疗。"