利用来自脑膜炎细菌的DNA切割蛋白和人类多能干细胞，来自莫格里奇研究所（Morgridge Institute for Research）等机构的科学家们创造了一个能够靶向和修复缺陷基因的有效方法。新基因修复技术比以往任何的方法都更简便，代表了再生医学、药物筛选和生物医学等基础研究领域的一个重大进步。

利用这一系统，研究人员可以潜在的修复任何的基因缺陷，包括那些引发癌症的基因缺陷；它还可以用于人体多能干细胞，这为有意义的治疗应用打开了大门。

奈瑟氏菌属的脑膜炎细菌（Neisseria meningitidis）是 Cas9 蛋白的好来源，而 Cas9 蛋白可精确剪断受损 DNA 片段。在这项研究中，科学家利用不同类型的小分子RNA来指导这一蛋白质，从而能精确移除、替换或纠正有问题的基因。这与其他建立在蛋白质基础上的技术（例如锌指核酸酶或者TALENs）有所不同。

研究人员表示，先前的基因修复方法需要改造蛋白来帮助剪切，然而改造合适的蛋白质往往需要数周甚至数月的时间；在这一新系统中，科学家能够在短短一到三天时间内就合成RNA，大大提高了效率。

研究人员认为这项研究有很多实际应用价值。人类多能干细胞可以无限的增殖，它们产生了对人类至关重要的所有细胞类型，因此对于再生医学、药物筛选和生物医学研究来说，它们是极其珍贵的。

这项研究使得科学家进一步了解了这些细胞的潜能，现在他们能够以更精确、更有效的方式来操控它们的基因组。

此外，这项研究还表明了这项技术的安全性。研究人员指出，对于先前的方法来说，偶然或脱靶剪切是科学家们常常关注的一个主要问题，这些问题使再生医学的应用面临一些难题，例如可能会产生一些潜在的不利影响。然而，这项技术除克服了这些安全障碍之外，其便利特点还使它从一个复杂的项目转为了一个常规的实验技术。这十分有利于今后的研究。