Menin 是由 MEN1 基因编码的核蛋白，在调控基因转录、维持基因组稳定性及表观遗传修饰等方面发挥核心作用。在急性髓系白血病（AML）中，Menin 通过维持 HOX/MEIS1 轴的激活，驱动白血病干性和疾病持续。KMT2A 基因重排（KMT2A-r）与 NPM1 基因突变（NPM1m）是两类高度依赖 Menin 功能的 AML 亚型，分别通过 KMT2A 融合蛋白或 NPM1 突变诱导 HOX 基因异常高表达，从而促进白血病细胞去分化与增殖失控。因此，Menin 成为靶向 HOX 通路的关键节点，其抑制剂具有显著的治疗潜力，特别适用于 KMT2A-r、NPM1m 及其他 HOX 依赖型白血病亚群。