1月3日，SparkTherapeutic宣布其明星基因疗法Luxturna（voretigeneneparvovec-rzyl）定价为85万美元。Luxturna于2017年12月19日获得美国FDA批准上市，用于治疗由RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦（LCA），这是一种罕见的遗传性视网膜疾病。美国FDA局长ScottGottlieb在官方通告中高度评价：“它（Luxturna）不但有着全新作用机理，而且还将基因疗法应用到了癌症之外，治疗视力下降。这个里程碑进一步强调了这一突破性方法有望治疗广泛疾病的潜力。几十年来的研究努力在今年为罹患严重和罕见疾病的患者带来了3款基因疗法。我相信基因疗法会成为治疗的主流，甚至有望治愈许多最为严重和棘手的疾病”。

行业事件分析

竞争环境

医药研发

竞争对手

行业数据