2017 年后，随着多款运用病毒载体的核酸药物相继在美国与欧洲批准上市，基因治疗持续取得突破性进展，也称为备受瞩目的前沿医药领域之一。目前，除Car-T 产品外，已有5 款使用慢病毒（Lenti）与腺相关病毒（AAV）的核酸药物产品在欧盟获批。同时，今年预计将会有多款Lenti 及AAV 产品在欧盟上市，继续打开病毒载体产品的市场大门。其中重磅产品包括BioMarin的valoctocogene roxaparvovec，使用AAV5 载体，用于治疗严重的血友病A。BioMarin 最近提交了2 年疗效数据以支持其MAA 申报；同样的，GenSight Biologics 的lenadogene nolparvovec，使用编码人类野生型ND4 蛋白的AAV2 载体，用于治疗Leber 遗传性视神经病变。欧盟目前正在对GenSight 提交的MAA 进行审评

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