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研发成本巨大是抗癌药价格昂贵的根本原因
近期热映的电影《我不是药神》将4年前的“陆勇案"重新带回了公众的视线。片中一句被认为经典的台词——“这个世界上只有一种病,穷病"——点出了医药产业长久以来的特殊矛盾,既要依法保护知识产权,鼓励创新药研发,又要提高药品可及性,保障公民基本健康权益。
诺华公司研发的格列卫(Gleevec/Glivec,通用名:甲磺酸伊马替尼/Imatinib mesylate)于2001年5月获得美国FDA批准用于治疗特定慢性粒细胞白血病(CML),不久后被引入中国,此后又获批治疗晚期或转移胃肠道间质细胞肿瘤(GIST)、特定急性淋巴细胞白血病(ALL)等。慢性粒细胞白血病曾被视为毁灭性疾病,在格列卫获批上市前,除非患者及时做造血干细胞移植,否则很有可能在3-5年内病情恶化并死亡。格列卫使慢性粒细胞白血病患者的十年生存率从以前的不到50%,增加到了90%左右,并且绝大多数患者可以正常工作和生活。
2002年,陆勇被检查出患有慢性粒细胞白血病,当时格列卫胶囊在国内售价23500元/盒,陆勇服用了2年,花费56.4万元。2004年,陆勇发现印度生产的格列卫仿制药,除了在中国境内禁止销售,其药效与原研药基本相同,售价只有4000元一盒,于是开始从印度购买仿制药,也帮助病友购买,此后这款仿制药价格进一步降低。2013年,陆勇被抓获,检察院对他提起公诉后,1002名癌症患者在联名信上签字,请求司法机关免除刑事处罚,媒体也广泛报道“陆勇案",引起舆论强烈反响。2015年1月底,检察院撤回起诉,后作出不起诉决定。
《我不是药神》能够上映,显示了政府提高药品可负担性和可及性的决心和信心。目前为止,我国主要是从药审、医保、流通这三方面作出努力,例如推进仿制药质量和疗效一致性评价、改革临床试验管理、成立国家医疗保障局、进口抗癌药“零关税"和降低进口环节增值税。但这些举措都不是针对新药价格昂贵的根本原因,也就无法从根本上改变现状,而人口老龄化的加剧会让医保基金负担越来越重。
作为人类历史上第一个成功研制的小分子靶向药物,格列卫的获批上市是诺华公司投资超过50亿美元,经历50年时间换来的。诺华在医药史上的巨大贡献不容否定。2013年4月,格列卫化合物在中国的专利保护到期,江苏豪森药业的仿制药“昕维"获准上市,并以超高的性价比明显冲击了格列卫在中国的市场。可见,创新药企业想要收回巨额研发成本并实现盈利,不得不在专利期内为产品制定高价格;如果不允许药企在专利期内垄断销售,恐怕就不会有人投入巨资研发新药了。
新药价格昂贵的根本原因是研发成本巨大,只有改变医药产业的这一现状才能真正造福广大患者。根据塔夫茨药物开发研究中心(Tufts Center for the Study of Drug Development)2014年的报告,一款新药成功上市平均花费成本约为25亿5800万美元,包括约13亿9500万美元直接资金投入和研发失败导致的约11亿6300万美元间接投入。分析的数据来自10家药企106个随机选择的药物研发项目。在时间方面,一款新药从研发到上市平均要耗时10年。
安邦智库(ANBOUND)此前多篇文章提出,人工智能(AI)的发展为药物研发带来了变革的可能,并介绍了Atomwise、BenevolentAI、Exscientia、中国的晶泰科技(XtalPi)等公司正在利用AI的算法和算力优势提高药物筛选等分析和预测工作的效率,后续再按照新药研发流程做临床试验,就可以提高新药研发上市的成功率并降低平均成本。强生、罗氏等大型药企已经在与AI药物研发公司积极合作。
正如特斯拉(Tesla)像一条“鲶鱼"搅动了传统汽车制造业,我们认为医药产业也需要这样的“鲶鱼效应",让创新药企业认识到新的可能性与紧迫性,积极学习和引入AI相关技术,与AI药物研发领域的公司合作。只有这样,医药产业长久以来的矛盾才能从根本上被解决。