不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可以在DNA 或mRNA 水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果，可以绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶点，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，如RAS、AKT、MYC 等。

1、 守得云开见月明-基因治疗渐进式前行 ............................ 4

2、 傲视传统药物，基因治疗具有独特优势 .......................... 6

2.1 基因水平调控，靶向不可成药靶点 ............................ 6

2.2 相比传统药物，拥有独特研发优势 ............................ 9

3、 千亿市场大有可为，将把医疗换天地 ............................ 13

3.1 基因疗法在肿瘤和罕见病领域日趋成熟 ........................ 13

3.2 基于血液瘤和罕见病的市场估值 .............................. 15

3.3 晴空一鹤排云上，未来增长动力十足 .......................... 17

4、 投资评级与推荐标的 .......................................... 22

4.1 小核酸领域 ................................................ 22

4.1.1 苏州瑞博 ............................................ 22

4.1.2 海昶生物 ............................................ 24

4.1.3 圣诺制药 ............................................ 25

4.1.4 中美瑞康 ............................................ 26

4.2 在体DNA 疗法-病毒载体基因治疗 ............................. 27

4.2.1 和元生物 ............................................ 27

4.2.2 杭州康霖生物 ........................................ 28

4.2.3 宜明细胞 ............................................ 28

4.3 Car-T 与TCR-T 领域 .......................................... 29

4.3.1 复星医药（600169.SH/2196.HK）——复兴凯特首个报批 ...... 29

4.3.2 药明巨诺-中国细胞免疫疗法开发的先行者 ................ 30

4.3.3 传奇生物（NASDAQ：LEGN） ........................... 30

4.3.4 佐力药业（300181.SZ）-参股公司科济生物Car-T 技术硕果颇丰 31

4.3.5 斯丹赛-Car-T 技术已走在行业前沿 ....................... 32

4.3.6 广东香雪精准-致力于TCR-T 疗法 ........................ 33

5、 风险提示 ................................................... 34