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核酸药物行业：Editas体外基因编辑药物进入临床－新闻双周报
EDIT-301 是一种在研体外基因编辑疗法，用于治疗β 地中海贫血和镰刀型细胞贫血病（SCD）。今年5 月，FDA 授予EDIT-301 孤儿药资格，用于治疗β-地中海贫血。此前，FDA 已授予EDIT-301 罕见儿科疾病称号，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）。EDIT-301 由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，它使用进行CRISPR 基因编辑的新型Cas 酶AsCas12a，对细胞编码胎儿血红蛋白基因（HBG1 与HBG2）的启动子进行编辑。
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027-87841330