基因治疗（Gene Therapy）是通过将治疗性基因导入人体靶细胞方式，纠正基因缺陷或直接发挥作用，从而治疗疾病的新一代精准疗法，分为在体（In vivo）和离体（Ex vivo）两大类型：在体基因治疗是通过递送系统直接将功能基因片段或基因编辑工具导入体内靶器官。例如诺华的Zolgensma是通过AAV载体将功能性SMN基因导入患者的运动神经元细胞中，表达正常的SMN蛋白，从而治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。离体基因治疗是将患者体内细胞取出，在体外进行基因编辑或导入功能性基因片段，随后再回输至患者体内。例如bluebird的Zynteglo是通过慢病毒载体将βAT87Q球蛋白基因导入患者体内分离出的造血干细胞中，再回输给患者从而治疗输血依赖型地中海贫血。