本文将研究(1)基因疗法市场的现状，(2)当前参与者面临的三大挑战，(3)从事单基因和多基因遗传病研究的考虑事项，(4)单基因治疗的商业成功策略，以及(5)为获得竞争优势而寻求收购和合作关系的指导。我们的建议是基于美国在50种不同的疾病和8个不同的治疗领域进行一次给药/单次治疗“一步治愈式”基因疗法所做的100多项临床试验分析提出的。鉴于本文的重点是潜在的“根治性”疗法和多家公司争夺极小患者群体的能力，肿瘤不在我们此次分析的范围之内。尽管最近在体外自体疗法取得了进展，如CAR-T, 但许多患者仍未治愈，而且基因工程细胞疗法的群体规模大到足以支持多家公司。一些公司也在使用基因编辑等基因治疗技术治疗艾滋病等非遗传疾病。但由于这些疾病并无遗传因素，因此也不在本次分析范围之内。