2022 年以来，CAR-T 行业已经在血液瘤前线治疗、实体瘤治疗、同种异体治疗 等多维度迎来突破，国产CAR-T 产品也成功出海：1) 传奇生物的Cilta-cel 凭借 接近100%的ORR和优异的长期有效性数据，成为首款成功出海的血液瘤CART； 2) Gilead 和BMS 的CD19 CAR-T 先后获批2L LBCL 适应症，潜在患者人 群显著扩大；3) 科济药业的潜在全球First-in-class 的Claudin18.2 CAR-T 进入 确证性II 期临床，接受CT041 治疗的患者出现CR；4) Caribou 和Precision 的 通用型CAR-T疗法均展现了超高的ORR，长期药效值得期待。随着研发、生产 和支付体系的完善及出海的推进，国内CAR-T 企业有望迎来加速发展期。

细胞与基因治疗优势显著，其中CAR-T 疗法发力最早 .......................................... 3

技术篇：模拟TCR 作用机制，CAR 协助T 细胞完成抗原识别 .............................. 5

克服MHC 限制，CAR 构造协助T 细胞激活 ................................................................ 5

构造精巧机制明确，CAR-T 已历经若干迭代 ................................................................ 6

从技术角度看产品，元件选择或影响产品力 ................................................................. 8

市场篇：CAR-T 用于血液瘤疗效优异 ................................................................. 10

中美血液瘤预后差异大，创新疗法可改善生存时长..................................................... 10

后线市场稳步增长，CAR-T 疗法向前线迈进 .............................................................. 10

靶点选择决定市场规模 .............................................................................................. 12

血液瘤篇： CAR-T 治疗优势明显，适应症持续拓展 ........................................... 16

CD19 CAR-T 后线治疗r/r LBCL 疗效优势显著 ，长期随访现治愈潜力 ..................... 16

Yescarta 首个获批LBCL 前线治疗，Kymriah 面临生产环节挑战 ............................. 19

CD19 CAR-T 对于NHL/ B-ALL 广泛有效，进一步拓展适应症版图 ........................... 22

成立合资公司进行技术落地，国内已有两款CD19 CAR-T 获批上市 ........................... 24

BCMA CAR-T 角逐后线多发性骨髓瘤治疗市场 ......................................................... 25

实体瘤篇：寻找理想靶抗原，CAR-T 积极探索实体瘤适应症 .............................. 32

道阻且难，CAR-T 用于实体瘤治疗需要克服若干难题 ................................................ 32

高潜力实体瘤靶点浮出水面 ....................................................................................... 33

CLDN 18.2 靶点极具潜力，有望率先突破胃癌适应症 ................................................ 34

力争攻破肝癌适应症，GPC3 靶点研发火热 ............................................................... 36

MSLN 靶点具有广谱性，对多种癌症有效 .................................................................. 39

技术前瞻篇：有望解决核心难题，异体CAR-T 百花齐放 .................................... 41

自体CAR-T 疗效虽佳，但仍有较大改进空间 ............................................................. 41

“通用型”CAR-T 需要克服免疫排斥，基因编辑是UCAR-T 的关键技术 ...................... 41

多家公司积极布局通用型CAR-T，临床进展尚在早期 ................................................ 42

生产篇：制造工艺复杂，生产成本逐步下降 ........................................................ 48

生产流程标准化程度低，低产量导致高成本 ............................................................... 48

短期成本下降困难，后续放量将改善局面 .................................................................. 50

支付篇：支付体系多元化，CAR-T 可及性逐步改善 ............................................ 52

探索多层级支付方式，提升CAR-T 可及性 ................................................................ 52

总结篇：CAR-T 应用前景光明，国内企业进军全球市场 ..................................... 57